Recursion是一家经过解码生物学将药物觉察资产化的临床阶段生物本领公司，该公司前未几发表启动其2/3期POPLAR-NF2临床实验。该实验将评价REC-：一种潜在的开创口服生物欺诈、中央神经系统浸透小分子组卵白去乙酰化酶（HDAC）抵御剂，用于医治施行性神经纤维瘤2型（neurofibromatosistype2，NF2）渐变脑膜瘤。该研讨正在踊跃招募相符下列准则的患者：·12岁，体重起码40千克·适于体积剖析的施行性脑膜瘤·有1）确诊NF2渐变的分散性脑膜瘤；或许2）确诊NF2疾病（改正的曼彻斯特准则）；或许3）起码一个NF2相干肿瘤（具备致病性种系或经证明的嵌合NF2变体）当今没有FDA准许的药物用于医治NF2患者，NF2是一种遗传性归纳征，可致使中央神经系统多种良性肿瘤，囊括脑膜瘤。Recursion欺诈其专属的人为智能药物觉察平台RecursionOS，觉察REC-是医治NF2基因渐变而至疾病的潜在候选药物。咱们觉得，这类应用机械进修来判断生物处境和化学实体之间的干系的法子，可以加快药物觉察流程，并张大很多疾病的潜在医治候选领域。病院曼彻斯特大学NHS基金会信赖基金会的GarethEvans教导说：“咱们当今殷切需求一种医治无奈手术脑膜瘤的法子，特别是咱们在神经纤维瘤2型中看到的多发性脑膜瘤，它会致使高病发率和逝世率。缩小脑膜瘤巨细或起码安稳肿瘤成长的灵验药物对神经纤维瘤2型患者影响很大，这些患者中60%孤立的脑膜瘤与NF2基因成效散失相干。”Recursion临床开垦副总裁GlennMorrison博士说：“咱们的2/3期POPLAR-NF2临床实验最先患者招募，对于NF2基因渐变致使的神经纤维瘤2型和分散性脑膜瘤患者来讲，是一个要害时日。”2/3期实验是一项随机、多中央、双盲、劝慰剂比较研讨，旨在研讨REC-的平安性、灵验性和药代动力学。该研讨瞻望将招募约90名介入者。
对于REC-REC-是一种CNS浸透口服生物欺诈的小分子pan-HDAC抵御剂，用于医治NF2渐变脑膜瘤。这类分子具备优越的耐受性，囊括在服用多年的患者中，并可升高心脏*性，这将使其差别于其余HDAC抵御剂。其口服生物利费用和中央神经系统外显率使其差别于当今准许的HDAC抵御剂。REC-已被FDA授与NF2渐变脑膜瘤的迅速通道和孤儿药资历认定，以及欧洲委员会授与NF2渐变脑膜瘤的孤儿药资历认定。
对于神经纤维瘤2型NF2是一种常染色体显性遗传的习见肿瘤归纳征，由编码细胞记号调理卵白“merlin”的NF2抑癌基因的成效缺失渐变引发NF2成效散失致使该疾病标识性肿瘤的成长：前庭神经鞘瘤（VS）和脑膜瘤。NF2中的VS和脑膜瘤是神经肿瘤学中最习见的肿瘤范例之一。别的，NF2渐变引发间皮瘤，成为其余肿瘤范例的亚群。每年约驰名患者确诊NF2渐变脑膜瘤。NF2患者中每每产生的大批此类病变会形成显著的病发率，囊括听力、眼力和行动妨碍以及逝世。原文链接：翻译：*娟?注：本文起源于习见病讯息网
泡泡家乡简介
泡泡家乡是华夏NF患者布局，秉持以华夏NF患者为中央的进展观念，为华夏NF全体搭建疏导平台，推进养息机媾和科研单元对NF的医学研讨，促使国度出台NF全体保证战术，遍及社会大众对NF的认知；长期努力于为华夏NF全体创做布满爱，感想到和缓，望见光和期盼的NF社区。
泡泡家乡愿景
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