多发性神经纤维瘤病是一种罕见的常染色体显性疾病，NF-I型由可编码肿瘤抑制蛋白的NF1肿瘤抑制基因突变引起。虽然该综合征的许多临床特征从出生时就表现明显，但只有在特定体细胞发生NF1突变导致该基因功能完全丧失时，才会形成肿瘤（包括丛状神经纤维瘤：PN）。目前，尚无理想的药物治疗。
1型神经纤维瘤蛋白（由NF1基因编码）是RAS的负调控因子，因此，NF1功能丧失突变会导致激活RAF-MEK-ERK信号通路。Selumetinib可阻断MEK活性并抑制RAF-MEK-ERK信号通路激活型细胞系的生长。因此，MEK抑制可阻断RAF-MEK-ERK信号通路被激活型肿瘤细胞的增殖和存活。
《一项评估Selumetinib（司美替尼）治疗存在症状、不能手术丛状神经纤维瘤的成人NF1受试者的有效性和安全性的平行、随机、双盲、安慰剂对照、两组设计、多中心、国际、III期临床试验（KOMET）》是由医院神经外科/神经肿瘤科陈忠平教授作为中方组长单位开展的临床试验研究，已经通过医院GCP机构、伦理委员会审核和批准（批准号：A--01），clinicaltrial注册（NCT），于年03月16日在中山大学肿瘤防治中心正式启动。
本次启动会由神经外科/神经肿瘤陈忠平教授主持召开，参会的专家及老师有神经外科/神经肿瘤科的陈忠平教授、郭琤琤副主任医师、陈正和医生、周志欢护长、以及研究助理曹汐、廖翌翔；病理科奚少彦副主任医生、影像科韩路*医生。阿斯利康投资（中国）有限公司相关人员线上参加启动会。
启动会上由阿斯利康投资（中国）有限公司工作人员向大家详细介绍国际（KOMET）研究进展情况、研究设计、入排标准、研究评估和治疗、影像学评估、受试者自评报告、药物剂量调整、安全性管理、风险评估、不良事件管理以及电子问卷e-PRO等各项试验操作相关细节问题。同时，参会专家针对该项目实施过程中可能遇到的问题进行了深入详细的讨论，旨在认真严谨的完成临床试验。
本临床试验入组患者为年龄18岁以上诊断为NF1伴有症状且不可手术的PN。中国区拟招募入组22名患者。研究药物Selumetinib（司美替尼）是一种口服、强效且具有高度选择性的变构MEK1/2抑制剂，半衰期短，正在开发用于治疗NF1-PN。同时基于国外临床研究，Selumetinib在患有症状、不可手术的PN的NF1儿童患者中表现出令人信服的完全缓解率，缓解的持久性、临床结局和症状的改善、生活质量提升以及良好的耐受性特征。因此，Selumetinib(KOMET）临床试验旨在探索Selumetinib对于此类成人PN患者的有效性和安全性。
咨询方式
陈忠平教授门诊：周一、周二、周五上午
郭琤琤教授门诊：周一、周四上午
陈正和医生门诊：周二下午
曹汐-
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