年4月10日，美国食品和药物管理局(FDA)批准司美替尼(KOSELUGO，阿斯利康)用于患有有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤(PN)的2岁及以上的1型神经纤维瘤病(NF1)儿科患者。
Selumetinib是一种激酶抑制剂，是第一种被批准用于患有这种使人虚弱且经常毁容的罕见疾病的儿科患者的疗法。
SPRINT(NCT)研究了司美替尼的疗效，SPRINT(NCT)是一项国家癌症研究所(NCI)赞助的、开放标签、多中心、单臂试验，在患有NF1和可测量的目标PN的儿科患者中进行研究，该PN无法通过手术切除而没有显着风险发病率。
疗效人群(N=50)中的患者还需要具有至少一种与目标PN相关的显着发病率。≥20%的患者出现的并发症包括毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和膀胱/肠道功能障碍。
患者每天口服两次司美替尼25mg/m2，直至疾病进展或出现不可接受的*性。
主要疗效结果指标是由NCI评估的总体反应率(ORR)，定义为在3-6个月内在随后的MRI上证实的磁共振成像(MRI)中肿瘤体积减少≥20%的患者百分比。
ORR为66%（n=33；95%置信区间[CI]51,79）。所有患者都有部分反应，82%的反应者持续反应至少持续12个月。使用相同的反应标准对ORR进行了独立的中央审查，结果表明ORR为44%(95%CI30,59)。
主要安全性数据来自74名在SPRINT期间接受司美替尼治疗的NF1和PN儿科患者。最常见的不良反应（≥40%的患者）是呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮、口腔炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。
Selumetinib还可引起心肌病、眼*性，包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离和视力受损，以及肌酐磷酸激酶升高。根据不良反应的严重程度，应停用司美替尼、减少剂量或永久停药。
推荐的司美替尼剂量为25mg/m2每天两次空腹口服，直至疾病进展或出现不可接受的*性。
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