3月4日，海南日报记者从海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局获悉，乐城先行区日前引进了已在美国获批上市，用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）的创新药物司美替尼（selumetinib），并在园区内开展临床治疗。
该药物是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂，由阿斯利康和默沙东共同研发，年4月已在美国获批上市。
本次使用司美替尼的患者年仅12岁，肿瘤位于颈椎旁，生长迅速，引起颈椎重度后凸，严重影响患儿活动，进一步发展可引起颈椎断裂或死亡。得益于国家赋予乐城先行区的特殊*策，乐城先行区能够为这位急需治疗挽救生命的患者引进该药物。患者不仅能在乐城先行区申请使用司美替尼，而且可以申请带药离园使用。
“根据患者的情况，多学科会诊后发现并无其他有效的治疗方法，尝试司美替尼治疗是目前对于该患者唯一可能有效的治疗方法，且根据目前临床试验结果预测，患者从中获益的可能性较高。”上海交通大学医医院副院长、整复外科主任李青峰表示。
据介绍，1型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因中的一个自发突变或遗传突变引起，在婴儿中的发病率大约为三千分之一。该病症状在儿童早期开始，严重程度变化很大，可使预期寿命减少多达15年。
司美替尼也是首个落地乐城的1型神经纤维瘤病患者临床药品。乐城先行区内相关医疗机构负责人表示，将全面收集患者临床使用中的具体反馈并严格按照特许药物护理标准，用高质量的护理水平为患者提供服务。医院也将建档立卡，统计具体的应用数据，使该药物临床应用的逐步优化。
来源：海南日报客户端
记者：袁宇
值班主任：张杰
值班总监：李国栋
责任编辑：周钰
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