案例描述
2型神经纤维瘤病（NF2）是一种常染色体显性遗传病，目前尚无有效的根治措施。患者长期带瘤生存，虽然良性肿瘤不会严重影响患者的寿命，但长期的手术和放疗，让患者生活质量下降，承受着巨大的经济和心理压力。某细胞免疫治疗技术公司在了解到这一情况后，医院，希望通过一种特殊的NK细胞（tiNK细胞）培养技术，与医院合作，为NF2患者进行细胞免疫治疗，识别和杀伤肿瘤细胞，延缓肿瘤进展，改善患者的生活质量。目前该公司已为10位肝病患者使用这种疗法，且观察到了初步的效果，但没有做过NF2相关的临床前和临床研究。医院相关伦理专家及临床研究专家在审查了研究方案后，认为该疗法未经严格的动物模型建立及相关数据监测、药理毒理学评价等临床前研究检验，拒绝了该公司的申请。
案例分析
细胞免疫疗法作为一种新兴的肿瘤治疗手段，的确存在巨大风险，一旦试验失败，患者的病情可能会恶化，甚至危及生命，但若试验成功，这项新技术将是成千上万患者的福音。临床医生究竟要不要开展这种试验？目前，我国并未明确禁止针对良性肿瘤患者展开细胞免疫疗法研究，但是，这并不意味着我们可以大胆地开始这项临床研究。医学研究是一种探索性的活动，在“法无禁止即自由”的情况下，我们要更多地依据尊重（自主）、不伤害、有利、公正四项基本伦理原则，来对临床研究进行价值权衡。不伤害原则要求临床研究不能以人的生命健康作为代价去试探未知的结果，其本质是对人格尊严和生命价值的维护。首先，在新技术应用于人体之前，应当进行大量的细胞实验、动物实验，为下一步的人体试验探路。否则，如果培养瓶中的细胞都不能存活，我们怎么能保证它不会伤害人体正常的细胞？其次，即便已经在动物实验上取得了良好的成果，在设计首次人体试验时仍然要小心谨慎，人和实验动物存在着一定的差异，老鼠可以耐受的细胞制剂，人体不一定能耐受。因此，研究者还要充分评估人体试验的免疫反应性、遗传毒性和致癌性等不确定性因素，对可能出现的不良反应制定补救措施，避免加重受试者的病情。最后，在研究某种肿瘤疾病时，不能依据其他的肿瘤疾病研究成果而随意扩大细胞免疫治疗的适应证，要遵循“具体问题具体分析”的原则，正所谓“汝之蜜糖，彼之砒霜”，临床研究的“张冠李戴”可能会让受试者付出惨痛的生命代价。在确保受试者治疗的安全性后，研究首先要保证受试者利益，然后才能讨论细胞免疫治疗可能带给其他患者、科学和社会的效益，因为“人类利益或他人利益”只是源自对受试者治疗后的间接结果。正如康德所说：“每个人都必须被视为独特的目的，而绝不能被仅仅用作实现他人目的的手段。”生命的价值至高无上，倘若为科学研究和人类健康做出特殊贡献的受试者，其健康权益都不能够得到保障，我们的科学研究就失去了意义。社会上其他人的福祉不能建立在受试者的痛苦之上，受试者也是人类社会的一员，与其他社会成员具有同等的地位，忽视或者贬低其正当权益，是不道德的。所以，从事良性肿瘤细胞免疫学研究的研究人员和相关责任方，应时刻把受试者的权益放在第一位，充分思考研究成果对受试者的意义和价值，如是否能让患者相较于现有的治疗手段有更低的医疗损害、更少的治疗费用和更高的生活质量……毕竟，正是受试者的无私奉献，推动了科学的进步。在试验过程中，保护受试者权益，首先要遵循尊重（自主）原则，让患者充分享有知情同意权。“知情”即用客观、严谨且通俗的语言，让受试者知晓细胞免疫治疗作为一种新兴技术存在一定的风险，目前的临床研究不一定有效；“同意”即让受试者在充分知情的情况下，不受胁迫、欺骗和诱惑地自主同意参与临床研究。其次，还要遵从公正原则，保证受试者能够随时无条件地退出试验，并得到合理补偿，不能因为退出试验而克扣补贴，或者在今后的诊疗中敷衍了事；对试验组和对照组除控制变量外，要保证受试者在护理、营养、随访等照护上的公平一致，不能因追求阳性结果而对某一类受试者特殊照顾。孙思邈在《千金药方》说：“虽救命如救火，但须临事不惑，审慎分析思考，不可草率施治。”在医学技术飞速发展的今天，面对患者，医疗从业者要以扎实的科学积淀保证医学研究的安全性，以审慎的目光评估新技术带给患者尤其是受试者的潜在收益，让科技进步更好地服务广大患者。
文：首都医院苏剑煌霍丽蓉
编辑：于梦非张昊华
审核：徐秉楠闫龑
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